Consulta pública sobre givosirana para o tratamento de pacientes adultos com porfirias hepáticas agudas


A Alnylam, empresa de biotecnologia sediada em Cambridge / MA (EUA), com foco no desenvolvimento de terapias de RNA de interferencia (RNAi). Mais informações em: https://www.alnylam.com.br/
 

Sobre as Porfirias Hepáticas Agudas:
As Porfirias Hepáticas Agudas (PHA) são um grupo de doenças genéticas raras, causadas pela deficiência de uma das enzimas da biossíntese do heme no fígado, que causa manifestações agudas, sintomas crônicos e complicações em longo prazo. Trata-se de uma doença debilitante e potencialmente fatal. Mais informações em: https://porfiria.com.br/

Sobre o Givlaari® (givosirana)
A givosirana, o ingrediente ativo do Givlaari®, é um siRNA de cadeia dupla que causa degradação do RNAm, produtor da ALAS1 nos hepatócitos através da RNA de interferência, resultando em uma redução dos níveis induzidos de RNAm da ALAS1 no fígado para o normal. Isso leva a níveis circulantes reduzidos de intermediários neurotóxicos, ácido aminolevulínico (ALA) e porfobilinogênio (PBG), os principais fatores causais de ataques e outras manifestações da PHA.

O Givlaari ® (givosirana) é indicado para o tratamento da porfiria hepática aguda (PHA) em adultos.
A bula do produto para profissionais da saúde pode ser acessada em https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351662774201998/?nomeProduto=GIVLAARI
 

Sobre a CONITEC:
Site da CONITEC para divulgação das Consultas Públicas em andamento (http://conitec.gov.br/consultas-publicas)
 

Sobre a Consulta Pública:
Consulta Pública Nº 28: Givosirana para o tratamento de pacientes adultos com porfirias hepáticas agudas
Link para a Contribuição: https://forms.office.com/pages/responsepage.aspx?id=00pVmiu1Ykijb4TYkeXHBYx3T9uISjdBtT4qFSbZ9KVUMEEwWU1UREZST0ZBOEtVTFhJTElVNTBEQyQlQCN0PWcu
Relatório Técnico: http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2021/20210423_Relatorio_givosirana_PorfiriaHepatica_CP_28.pdf
Relatório para a Sociedade: http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2021/Sociedade/20210423_ReSoc262_givosirana_porfirias_hepaticas.pdf
Dossiê da Empresa: http://conitec.gov.br/images/Consultas/Dossie/2021/20210423_Dossie_Givlaari_CP_28.pdf