10 anos de AME no Brasil: o que mudou e os desafios que permanecem
Nos últimos dez anos, o cenário da Atrofia Muscular Espinhal (AME) no Brasil passou por transformações profundas. De uma doença rara sem opções de tratamento específico, a AME hoje conta com três terapias aprovadas pela Anvisa — Spinraza (2017), Zolgensma (2020) e Evrysdi (2020) — e duas já disponíveis no SUS, beneficiando pacientes dos tipos 1 e 2.
Apesar dos avanços, persistem desafios significativos. O acesso para pessoas com AME tipo 3 ainda é uma lacuna: em julho deste ano, a Consulta Pública nº 63/2025 avaliou a incorporação do Spinraza para esse grupo. Entre setembro e outubro, a Conitec deve tomar a decisão final sobre a entrada do medicamento no SUS, enquanto pacientes e familiares seguem mobilizados em busca de equidade.
Outro ponto sensível é o diagnóstico precoce. A Lei 14.154/2021 prevê a inclusão da AME no “teste do pezinho ampliado”, mas a implementação ocorre de forma desigual nos estados, o que compromete a detecção e o início imediato do tratamento — fatores decisivos para alterar o curso da doença.
No horizonte, a expectativa é de que os avanços sigam ampliando as perspectivas para quem vive com AME. A chegada das primeiras terapias modificadoras já transformou o cuidado, mas a consolidação do acesso e a redução das barreiras — sejam regulatórias, estruturais ou econômicas — serão determinantes para o futuro. Especialistas também destacam a importância da reabilitação intensiva e do acesso a tecnologias assistivas como aliados essenciais para garantir autonomia e inclusão social. (Com informações da Assessoria de Imprensa – 13.11.2025)